Anđelina, dvogodišnja djevojčica koja boluje od rijetke bolesti, prohodala je, što su njezini roditelji opisali kao malo, ali značajno čudo.IzvoriDalmacija Danas Boluje od rijetke nasljedne spastične paraplegije tip 47, a u svijetu je zabilježeno tek stotinjak slučajeva dok je u Hrvatskoj ona jedina s tom dijagnozom.IzvoriDalmacija Danas Bez liječenja bolest napreduje te djeca najčešće između pete i desete godine gube sposobnost hodanja i završavaju u invalidskim kolicima, navela je njezina majka Mateja Bačani.IzvoriDalmacija Danas
Nada postoji u genskoj terapiji koja bi mogla zaustaviti napredovanje bolesti, a o njoj je za Provjereno govorio neuropedijatar iz Bostonske dječje bolnice i voditelj istraživanja Darius Ebrahimi Fahkari.IzvoriDalmacija Danas Terapija je spremna za prvu fazu kliničkog ispitivanja, ali znanstvenicima i dalje nedostaje novac, a primijenit će se na pet do osam djece.IzvoriDalmacija Danas
Anđelinini roditelji u Hrvatskoj naišli su na prepreku jer, prema riječima majke, zakon o humanitarnoj pomoći traži garanciju da će prikupljena sredstva ići isključivo za liječenje, što kod eksperimentalnog kliničkog ispitivanja nije moguće dobiti.IzvoriDalmacija Danas Zbog toga se sredstva prikupljaju isključivo putem američke organizacije Cure AP4, koja od 2016. prikuplja novac za istraživanje te genske terapije.IzvoriDalmacija Danas Za cjelovitu priču čitatelje upućujemo na originalne izvore.IzvoriDalmacija Danas
